Nuovi dati rafforzano ulteriormente il beneficio della prima e unica terapia genica per l’atrofia muscolare spinale, che si somministra una sola volta nella vita. Uno studio ha dimostrato che i bambini con tre copie del gene di backup SMN2 che sono stati trattati in modo pre-sintomatico hanno raggiunto traguardi motori appropriati alla loro età.

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